Técnica de Edición de Ácidos Nucléicos en la Enfermedad de Parkinson

CRISPR / Cas9 editado sRAGE-MSC protegen la muerte neuronal en el modelo de enfermedad de Parkinson
Tipo de edición:	Ex vivo; Somático
Dirigido hacia:	ADN de UCB-MSC que secreta RAGE soluble (sRAGE)
Dirigido por:	CRISPR- Cas 9 y ARNg
Vectores:	pZDonor-AAVS1
Órgano o célula a tratar	Cerebro, células neuronales en la sustancia negra y el cuerpo estriado.
Vía de administración:	Parenteral. Mediante inyección.
Resultados:	A corto y mediano plazo: reducir la muerte de células neuronales en el Cuerpo Estriado y la Sustancia Negra y mejorar el movimiento después del tratamiento con UCB-MSC que secreta sRAGE en ratones con EP mediante la inhibición de RAGE en células neuronales. A largo plazo: el enfoque terapéutico basado en UCB-MSC secretor de sRAGE podría ser una estrategia de tratamiento potencial para enfermedades neurodegenerativas, incluida la EP.

 

Referencia Bibliográfica: 

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6457706/